Aplicacoes Atuais_opcao laboratorio

Aplicaciones actuales

La criopreservación de las células madre permite su utilización inmediata, por el propio individuo o por algún familiar compatible, en el tratamiento de diversas enfermedades.

01

Enfermedades Tratables

Hoy en día, ya son más de 80 las enfermedades en cuyo tratamiento se pueden utilizar células madre de sangre de cordón umbilical:

  • en 5 de las cuales ya han sido usadas las células madre del propio individuo, designadamente deficiencias medulares y tumores sólidos; por lo general, la utilización autóloga se hace en enfermedades que no están presentes al nacer, pero que son adquiridas a lo largo de toda la vida.

  • en las restantes enfermedades se hicieron trasplantes con células de donantes familiares y no relacionados, tales como leucemias o enfermedades metabólicas; normalmente, estas enfermedades están relacionadas con una deficiencia genética, es decir, existen desde el nacimiento.

Todos estos tratamientos pueden hacerse en las unidades hospitalarias especializadas en España.

El trasplante que ha demostrado su utilidad es el trasplante alogénico a partir de donantes no emparentados, siendo el trasplante de SCU familiar poco frecuente y básicamente solo en donaciones dirigidas.

Enfermedades oncológicas
Leucemia linfoblástica aguda (LLA)*1)
Leucemia mieloblástica aguda (LMA)
Leucemia mieloide crónica (LMC)
Leucemia linfoide crónica (LLC)
Leucemia mielomonocítica
Tumores sólidos (ej. neuroblastoma o retinoblastoma)*
Linfoma de Hodgkin
Linfomas no-Hodgkin
Anemia refractaria
Mielofibrosis
Mastocitosis sistémica
Síndrome linfoproliferativo autoinmune
Histiocitosis familiar
Histiocitosis de células de Langerhans
Linfohistiocitosis hemofagocítica
Granulomatosis linfomatosa
Síndrome infantil de monosomía del cromosoma 7
Hemoglobinopatías
Beta talasemia mayor
Beta talasemia intermedia
Alfa talasemia intermedia (enfermedad de la hemoglobina H)
Alfa talasemia mayor (hidropesía fetal)
Anemia falciforme
Enfermedades metabólicas
Adrenoleucodistrofia
Síndrome de Günther
Enfermedad de Gaucher
Síndrome de Hunter (MPS-II)
Síndrome de Hurler (MPS-I)
Síndrome de Hurler-Scheie
Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS-VI)
Síndrome de Sanfilippo (MPS-III)
Síndrome de Hermansky-Pudlak
Mucolipidosis tipo II, III
Alfa manosidosis
Enfermedad de Neimann-Pick
Enfermedad de Sandhoff
Enfermedad de Tay Sachs
Enfermedad de Krabbe
Leucodistrofia metacromática
Fucosidosis (enfermedad de deficiencia de fucosidosis)
GM1 Gangliosidase
Enfermedad de Wolman
Aspartilglucosaminuria
Síndrome de Morquio (MPS-IV)
Síndrome de Lesch-Nyhan
___________________________
Enfermedad de Austin (Deficiencia múltiple de sulfatasas)
Inmunodeficiencias
Inmunodeficiencia combinada severa (SCID), incluyendo:
– Síndrome de Omenn
– SCID con deficiencia de Adenosina Deaminasa (ADA-SCID) )*2)
– SCID ligada al cromosoma X
Síndrome de Ataxia-Telangiectasia
Síndrome de DiGeorge
Síndrome de Wiskott Aldrich
Agammaglobulinemia ligada al cromosoma X
Enfermedad granulomatosa crónica
Deficiencia IKK gama
Hipogammaglobulinemia
Síndrome linfoproliferativo ligado al cromosoma X
Síndrome de Griscelli
Síndrome de Nezelof
Deficiências medulares
Anemia aplásica
Anemia aplásica adquirida*
Anemia de Fanconi
Anemia diseritropoyética congénita
Anemia de Blackfan-Diamond
Anemia sideroblástica congénita
Anemia hipolipoproliferativa
Aplasia eritroide pura
Neutropenia cíclica
Neutropenia autoinmune (severa)
Síndrome de Evans
Hemoglobinuria paroxística nocturna
Enfermedad de Glanzmann (trastorno de las plaquetas)
Trombocitopenia amegacariocítica
Síndrome del TAR (Trombocitopenia con Aplasia Radial)
Trombocitopenia neonatal severa
Dermatomiositis juvenil
Xantogranuloma juvenil
Pancitopenia
Síndrome de Kostmann
Síndrome de Shwachman-Diamond*
Síndrome de Pearson
Otras enfermedades
Osteopetrosis

Información sobre la dosis celular en los trasplantes.
Más información

El número de células por kilogramo necesario para realizar un tratamiento varía dependiendo de la enfermedad en cuestión. En este sentido, en algunas enfermedades esto podría significar que la cantidad de células madre extraídas del cordón umbilical sólo puede permitir tratar niños hasta 25-30 kg, mientras en otras enfermedades esa limitación no se presenta. Además de la enfermedad el peso y la cantidad de células recomendadas, depende también del grado de compatibilidad entre el donante y el receptor.


*en estas enfermedades la utilización de sangre de cordón umbilical se realizó en contexto autólogo (el donante y el receptor son la misma persona). En los demás casos, el uso se hizo en contexto alogénico (el donante y el receptor son personas distintas), por ejemplo, entre hermanos.

1) First report of autologous cord blood transplantation in the treatment of a child with leukemia. Hayani A, Lampeter E, Viswanatha D, Morgan D, Salvi SN. Pediatrics. 2007 Jan;119(1):e296-300.

2) en combinación con terapia génica
Lista elaborada con base en el artículo científico moise KJ “Umbilical Cord Stem Cells” Obstet Gynecol 2005; 106:1393-1407 y del sitio: www.parentsguidecordblood.com.

02

Probabilidades de utilización

La probabilidad de llegar a necesitar un trasplante hematopoyético aumenta a lo largo de la vida,
según un estudio reciente, y a los 70 años es aproximadamente de 1/200.

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Las probabilidades antes ilustradas tienen como base un artículo científico de 2008. Este estudio es el más reciente sobre las probabilidades de trasplante hematopoyético (sangre de cordón umbilical, médula ósea o sangre periférica) a lo largo de la vida, y se basa en las estimaciones anuales de los trasplantes hematopoyéticos realizados en EEUU, en la incidencia de enfermedades que requieren trasplante hematopoyético y en datos demográficos de EEUU.

Otros estudios publicados anteriormente apuntan a probabilidades de utilización más bajas. Por ejemplo, un artículo de opinión publicado en 1999* se refiere a la probabilidad de uso de sangre de cordón umbilical en contexto familiar de 1:20.000 para los primeros 20 años de vida. Sin embargo, al contrario del artículo científico de 2008, estos estudios necesitan cálculos que fundamenten esas probabilidades.

Celvitae considera el artículo de 2008 como referencia, una vez que está más actualizado y mejor fundamentado.

 

* Annas, G.J. (1999) Waste and longing–the legal status of placental blood banking. N Engl J Med. 340, 1521-4.

03

Tipos de utilización

Existen dos tipos de utilización de las células madre: la Autóloga y la Alogénica.

Trasplantes hematopoyéticos realizados en Europa en 2010

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En la utilización autóloga se usan células madre del propio individuo1. Esta opción es preferente en las enfermedades que se pueden tratar con células madre del propio donante, ya que evitan complicaciones de incompatibilidad. En los trasplantes hematopoyéticos con médula ósea y sangre periférica, la utilización autóloga es más común que la alogénica.  El uso autólogo se lleva a cabo a través del trasplante de médula ósea y de células madre de la sangre periférica y excepcionalmente a través de la sangre de cordón umbilical.

Hoy en día a probabilidad de que una unidad de sangre de cordón autólogo sea utilizada para trasplante, es muy bajo y su utilización se ha limitado a patologías en pediatría, fundamentalmente en la aplasia medular adquirida, tumores sólidos de alto riesgo (neuroblastoma, sarcoma de Ewing, meduloblastoma y tumores germinales) y algunos linfomas no Hodgkin en segunda remisión.  Actualmente no existe una evidencia clara de que estas células puedan ser utilizadas para la medicina regenerativa o para tratar otras enfermedades en el futuro.  Hay varios ensayos clínicos iniciales para probar eficacia de células autólogas para algunas indicaciones.  Sin embargo, en la actualidad es imposible predecir los resultados de la investigación que pueden afectar el potencial uso futuro de estas células.

En la utilización alogénica se trata al paciente con células madre compatibles de otra persona. El donante puede ser o no, un familiar (emparentado) del paciente. Sin embargo, el éxito del trasplante es superior cuando ambos (donante y paciente) son emparentados. 2Cabe señalar que la compatibilidad entre hermanos es del 25%.

En el caso de trasplantes con células madre de sangre de cordón umbilical, el número de trasplantes autólogos es todavía inferior al número de trasplantes alogénicos, puesto que estas enfermedades ocurren normalmente en edades más avanzadas, en pacientes que no han tenido la oportunidad de criopreservar las células de su propia sangre de cordón umbilical.

La utilización de muestras de sangre de cordón umbilical entre hermanos es preferible a la de donantes no emparentados.
Más información

El trasplante de sangre de cordón umbilical alogénico con muestras de un donante emparentado (hermano, por ejemplo) aumenta el éxito del trasplante (más probabilidad de sobrevivir y disminuye la propensión a la enfermedad injerto contra huésped).

El uso de células de un donante emparentado marca la diferencia


Transplantes

Fuente: basado en un estudio de 45 centros de trasplantes relativos a 143 trasplantes realizados entre 1988 y 1996. Información de Gluckman E, Rocha V, Boyer-Chammard A, et al. Outcome of cord-blood transplantation from related and unrelated donors. N Engl J Med. 1997; 337(6):373-381.


(1) En el caso de enfermedades genéticas y/u congénitas, el uso Autólogo de sangre de cordón umbilical podrá no ser recomendable debido al riesgo de que las células se encuentren afectadas por la enfermedad. Sin embargo, para otro tipo de enfermedades, tener células autólogas disponibles evitará rechazo del trasplante, bien como las complicaciones secundarias asociadas a los trasplantes alogénicos.
(2) I1Gluckman E et al. (2011) Family-directed umbilical cord blood banking. Haematologica. 96(11):1700-7.
Rocha V et al. (2009) Pediatric related and unrelated cord blood transplantation for malignant diseases. Bone Marrow Transplant.44, 653Ð9.

 

Referencias:
Indications for autologous HSCT in Europe in 2010 (reprinted from: Passweg JR, Baldomero H, Gratwohl A, Bregni M, Cesaro S, Dreger P, et al.; for the European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT). The EBMT activity survey: 1990Ð2010. Bone Marrow Transplant. 2012; 47(7):906-23 [3]). Hematopoietic stem cell transplantation: a review and recommendations for follow-up care for the general practitioner. Passweg J, Halter J, Bucher C, Gerull S, Heim D, Rovó A, Buser A, Stern M, Tichelli A. Swiss Med Wkly. 2012 Oct 15; 142:0. doi: 10.4414/smw.2012.13696.